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Ultomiris(Ravulizumab)是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂,它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。

​长效C5补体抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)治疗PNH_香港安健药业


【中文名】:长效C5补体抑制剂

【商品名】:Ultomiris

【化学名】:Ravulizumab

【制造药厂】:Alexion Pharmaceuticals, Inc.

300mg/30mL;注射液


【长效C5补体抑制剂Ultomiris(Ravulizumab) 简介说明】

 

Ultomiris(Ravulizumab)是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂,它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。而C5蛋白是人体免疫系统的一部分,当它不受控制被激活时,会引发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH),溶血尿毒综合征(aHUS),抗乙醯胆碱受体(AchR)和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。

Ravulizumab,Ultomiris

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白,因此会出现红细胞溶血。这种溶血是由机体免疫系统的组成部分补体系统的失控激活介导的。慢性溶血最具破坏性的后果是形成血栓,可发生在全身各处血管中,损害重要器官并导致过早死亡。
PNH可以没有征兆的发生在任何年龄,任何种族的的人群中。好发年龄集中在20-40岁,中位年龄30岁出头,因此多数患者在青壮年即丧失劳动力。

除已获批的PNH适应症外,Ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征(aHUS)的三期临床试验。另外,针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。

 

【长效C5补体抑制剂Ultomiris(Ravulizumab) 适应症 】

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者



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