卡非佐米红利如山试点推行政策

试点3+1年后，被誉为给我国创新型企业带来一场“及时雨”的药品上市答应人(Marketing Authorization Holder，MAH)制度，行将在往年12月开端片面推行。

4年来，业界和监管方都寄望以MAH 制度来打破创新药研发和消费的生态格式，如今，试点完毕，如何在MAH试点案例中判别创新药将来的开展方向？将来片面推行又将面临哪些机遇与应战？

在众多MAH试点的创新药中，呋喹替尼无疑是其中的典型代表，这不只仅是和记黄埔医药坚持16年创新研发一个严重的、里程碑式的成功，同时也是MAH试点施行以来，上海试点的首批种类之一。该款新药可以走上“绿色通道”，疾速为中国的早期结肠癌患者带来福音，无疑得益于这一政策红利。

为此，在日前全球生物医药前沿技术与政策法规大会暨同写意15周年苏州大会上，新浪医药特别对话和记黄埔医药资深副总裁吴振平，深入解析了目前我国MAH的现状与实操成绩。

MAH是什么？意义是什么？

MAH制度是指将上市答应与消费答应别离的管理形式。在这种机制下，上市答应和消费答应互相独立。上市答应持有人可以将产品委托给不同的消费商消费，药品的平安性、无效性和质量可控性均由上市答应人对大众担任。

总而言之，在吴振平博士看来：“MAH制度的中心就是鼓舞新药研发，让精于研发者专注于研发、精于消费者做好消费。”

在我国，药企次要分为以上三类。2016 年以前，我国的药品注册制度是上市答应与消费答应“捆绑式”形式，研发方若要把药品同意文号掌握在本人手中，需建立消费线，拿到消费答应批文。因而一些不少新药研发团队面对“投资建厂”这一门槛望而生畏，只要将相关药品技术转让给消费企业，俗称，忍痛卖“青苗”！

在吴振平博士看来，MAH项目归项目，消费线归消费线的管理形式，关于不少创新型企业而言，无疑是一场“及时雨”。次要有以下益处：

MAH试点3+1年 激活一池春水

在这试点进程中，MAH试点种类陆续获批，可谓各地开花。

截至2019年7月底，国度药品监视管理局宣布药品上市答应持有人数据库统计指出，共归入上市答应持有人种类3239个，上市答应持有人主体156个。 而早前据《中国新药杂志》统计，截至2018年9月底，10 个试点省( 市) 药品注册请求人共提出持有人请求1118 件，片面涵盖了《试点方案》规则的行政区域、主体类型和试点药品范围。试点药品范围掩盖状况中，新药占42．6% ; 按与原研药质量和疗效分歧的新规范研发的仿制药占 44．8%，而从地域散布状况来看，江苏、广东和山东 3 个省占比超越一半。可以看到，MAH为各大创新药企带来了多元选择，进一步释放了我国医药产业的创新生机。

全国铺开在即 任重道远

“MAH制度试行之初，我们在与监管部门的沟通中发现，新的监管方式下，监管部门最担忧的是持有人能否有才能、有决计落实好主体责任。”吴振平博士以为，药品研发进程复杂，触及多个专业范畴，还有充溢壁垒的专利申报、药品申报等任务，既要承当不可预期的药质量量风险还要担负严重的赔偿责任，因而门槛高、责任重。

新版药品管理法专设第三章“药品上市答应持有人”，对持有人的条件、权益、义务、责任等做出了片面零碎的规则。其中明白指出，MAH是指：“获得药品注册证书的企业或许药品研制机构等”。简而言之，就是一切药品都有持有人，持有人不允许是团体，追查责任时精准到人。

在他看来，证明企业实力或许是每一个要走MAH通道的企业都将遇到的成绩。新政对持有人的才能要求次要有：

此外，除了责任严重不测，随同着MAH行将全国展开，其在试点进程中也发生了一系列困扰景象需求被关注：

1、全生命周期：如MAH持证药质量量保证体系尚未有可自创的形式。MAH制度下，产质量量成绩实践上跟产业链各个环节毫不相关，但假如只是由MAH负主体责任，能否适宜？

2、地域差别：随着跨省委托消费的状况日益增多，但是各省对MAH了解不同招致各省政策不同，跨地域监管成绩也逐渐铺开，同时，由于各地开展程度与吸引政策的差别，科研人员的倾斜散布，也有能够加剧地域之间医药产业开展不均衡。

3、药品运营：在此前MAH制度试点方案和后续的政策解读文件中，用词慎重地规则持有人可以委托销售药品，后政策放宽到持有人可以自行销售所持有的种类。后续经过进一步政策解读，药品“销售”并不是通常意义上商品交流进程中“一手交钱一手交货”式广义的“销售”，其本意是指药品运营行为，不只涵盖物流、票流、资金流、信息流等进程，也包括药品运营质量管理的系列活动。

从法理上说，试点方案既已赋予持有人消费药品的权益，那么自然就赋予其售出药品、取得收益的权益。其消费和运营权益理应共同拥有，但是假如持有人运营或业务范围没有药品消费、销售等外容，将无法经过税控零碎向药品购置方开具发票，也就无法完成实践销售。这就是试点中多数地道的研发机构型持有人遇到的药品销售成绩。

4、“两票制”抵触：由于药品销往公立医疗机构需求执行“两票制”，试点中，局部持有人因不具有药品运营或市场运营才能，只能开票销售给一家药品运营企业作为总代理商，再向下游销售。但是总代理商往往也不具有全国配送才能，还必需再开一票销售给地域分销商，再销售、配送到公立医疗机构，这样就违背了“两票制”，也是一个成绩。

……

“都是摸着石头过河，路总会走出来。”虽然MAH的试点进程中呈现了一些困扰景象，但这些成绩并没有影响企业关于MAH制度的热情。

据悉，除了呋喹替尼外，和记黄埔医药还有另外7个新药正在临床实验阶段，他们方案持续采用MAH方式来推进后续产品的上市。 而参考呋喹替尼的成功上市经历，我们可以看到，随着MAH 的施行，也会给一些新的保险公司、第三方评价、委托合同专业的评价等效劳性机构增长空间，只需各方更好地磨合和顺应，完善MAH市场机制，就能真正做好为更多创新药开拓绿色通道，早日造福更多的中国患者。