治疗多发性骨髓瘤(MM)的硼替佐米(bortezomib)是什么？

多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害,高钙血症,贫血,肾脏损害,而且对细菌性感染的易感性增高,正常免疫球蛋白的生成受抑.发病率估计为2~3/10万,男女比例为1.6:1,大多患者年龄>40岁.黑人患者是白人的2倍。

蛋白酶体抑制剂是一种治疗MM的靶向性药物，具有抑制核转录因子κ B的活性，此外还能增强MM细胞对肾上腺皮质激素或传统细胞毒药物的敏感性，从而促进这些药物的抗肿瘤活性。

硼替佐米(bortezomib)是第一个进入临床研究的蛋白酶体抑制剂，已经被美国FDA批准用于既往1种治疗方法治疗失败的MM患者，欧洲医药产品评价机构(EMEA)还批准硼替佐米作为单药治疗用于既往1种治疗方案失败的MM患者和已经或不适合接受骨髓移植者。

在难治和(或)复发MM患者中，硼替佐米单药治疗较单用地塞米松可显著延长生存期，且对随后的造血干细胞移植无不良影响。患者对硼替佐米的耐受性良好，大多数毒性反应仅为轻中度且可控制。硼替佐米与地塞米松的协同效应已经在临床研究中得到验证。
目前，已有越来越多的研究探讨将硼替佐米作为一线药物及与其他药物联合应用。硼替佐米不仅可用于骨髓移植前的诱导方案，还可以用于移植后的维持治疗。