Avapritinib在中国申请新药审批上市！

2017年6月，在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，一个新药的临床数据报告挑动了所有与会者的神经，这个新药就是Blueprint Medicines公司的Avapritinib(曾用名BLU-285)，一个将在胃肠道间质瘤(GIST)和系统性肥大细胞增多症(SM)两个领域掀起的狂澜的明星。

2017年6月，Avapritinib获得了FDA突破性疗法认定，用于治疗具有PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST的患者。此前，FDA授予Avapritinib孤儿药资格，用于治疗胃肠道间质瘤(GIST)和系统性肥大细胞增生症(SM)。

Avapritinib在一期临床上所取得成果是振奋人心的，不管是风平浪静已久丞待突破的的GIST治疗领域还是急切需求更多更有效治疗方案的罕见疾病SM治疗领域，不论是患者还是研发人员，都在盼望着新一代突破性药物的诞生，至于Avapritinib是不是下一代的神药，还要看后续的临床试验结果，未来的几年里，我们将密切关注，拭目以待。
 
NMPA已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，覆盖两个适应症：用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。

该药物于2020年初刚获美国FDA批准，是目前首个且唯一一个在美国上市的GIST精准靶向药物。Avapritinib目前在国内是首次递交新药上市申请。